Thông tin thuốc và ADR (5/2026)

A. TỔ THÔNG TIN THUỐC

Daraxonrasib hiệu quả trong điều trị ung thư biểu mô tuyến tụy di căn

Theo một nghiên cứu được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ, diễn ra từ ngày 29 tháng 5 đến ngày 2 tháng 6 tại Chicago, Daraxonrasib có hiệu quả đối với bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn (mPDAC) có đột biến RAS và các loại mPDAC khác.

Brian Wolpin, MD, MPH, từ Viện Ung thư Dana-Farber ở Boston, và các đồng nghiệp đã tiến hành một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, giai đoạn 3 liên quan đến các bệnh nhân mắc mPDAC đã được điều trị trước đó. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên để nhận daraxonrasib hoặc hóa trị liệu (lần lượt là 248 và 252 bệnh nhân); hầu hết đều có khối u mang biến thể RAS G12 (228 và 231 bệnh nhân trong nhóm daraxonrasib và nhóm hóa trị liệu, tương ứng).

Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng ở nhóm bệnh nhân mang đột biến RAS G12 và toàn bộ quần thể, điều trị bằng daraxonrasib cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng so với nhóm hóa trị về thời gian sống thêm toàn diện (thời gian sống thêm trung bình: 13,2 so với 6,6 tháng ở nhóm RAS G12 và 13,2 so với 6,7 tháng ở toàn bộ quần thể) và thời gian sống không tiến triển bệnh (thời gian sống không tiến triển bệnh trung bình: 7,3 so với 3,5 tháng và 7,2 so với 3,6 tháng). Tỷ lệ đáp ứng khách quan là 33,2% và 31,6% đối với những người tham gia nhóm daraxonrasib có biến thể RAS G12 và toàn bộ quần thể, so với 11,8% và 11,2% ở nhóm hóa trị. Số lượng tác dụng phụ ít hơn được ghi nhận ở những người dùng daraxonrasib, với các biến cố bất lợi độ 3 trở lên xảy ra ở 43,6%, so với 57,5% ở các nhóm hóa trị.

"Thử nghiệm RASolute 302 được thiết kế để đánh giá chất ức chế đa chọn lọc RAS(ON) như một phương pháp điều trị bậc hai cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, nhằm mục đích xác định một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho những bệnh nhân này, hiệu quả hơn và ít tác dụng phụ hơn so với các phương pháp hóa trị hiện có," Wolpin cho biết trong một tuyên bố.

MannKind thông báo FDA đã phê duyệt Afrezza, loại insulin dạng hít dùng trong bữa ăn đầu tiên và duy nhất dành cho trẻ em và thanh thiếu niên từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh tiểu đường.

Tập đoàn MannKind (Nasdaq: MNKD) thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc bột hít Afrezza (insulin người) để sử dụng cho trẻ em và thanh thiếu niên từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh tiểu đường loại 1 và loại 2.

Cho phép dùng thuốc ngay trước bữa ăn, mang lại sự linh hoạt cho trẻ em và thanh thiếu niên khi các em phải quản lý việc học, thể thao, bữa ăn và bữa ăn nhẹ suốt cả ngày.

Việc phê duyệt này thúc đẩy sự phát triển của việc chăm sóc bệnh tiểu đường ở trẻ em bằng cách giới thiệu một lựa chọn insulin dạng hít mới dùng trong bữa ăn, được công nhận trong Tiêu chuẩn Chăm sóc của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ (ADA) cùng với tiêm insulin nhiều lần mỗi ngày (MDI) và máy bơm insulin.

Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 3 INHALE - 1 trên bệnh nhi, cùng với bằng chứng về hiệu quả lâm sàng và độ an toàn được thu thập từ hàng nghìn bệnh nhân trong hơn 20 năm phát triển insulin dạng hít Technosphere ®.

Bệnh nhân đủ điều kiện có thể tiếp cận Afrezza ngay hôm nay với giá 35 đô la hoặc ít hơn mỗi tháng, cùng với sự hỗ trợ tận tâm từ MannKind Cares.

Tại Hoa Kỳ, hơn 350.000 trẻ em và thanh thiếu niên đang sống chung với bệnh tiểu đường, phần lớn trong số đó mắc bệnh tiểu đường loại 1 và cần điều trị insulin suốt đời. Afrezza đưa insulin vào máu qua phổi bằng cách sử dụng nền tảng phân phối thuốc Technosphere® độc quyền của MannKind, cho phép insulin được hấp thụ nhanh chóng vào hệ tuần hoàn. Afrezza là một loại insulin dạng hít tác dụng cực nhanh được sử dụng khi ăn, bắt chước sát hơn phản ứng insulin tự nhiên của cơ thể vào giờ ăn.

“Việc tiêm insulin vào giờ ăn có thể đặc biệt khó khăn đối với trẻ em vì thói quen ăn uống và ăn vặt, mức độ hoạt động và các hoạt động hàng ngày như đi học và chơi thể thao thường thay đổi,” Giáo sư Nhi khoa Desmond Schatz, Trường Y Đại học Florida cho biết. “Với tác dụng nhanh và liều dùng ngay khi bắt đầu bữa ăn, Afrezza có thể giúp các bác sĩ lâm sàng điều chỉnh liệu pháp insulin phù hợp hơn với lối sống hàng ngày của trẻ em và gia đình, đồng thời cung cấp một lựa chọn tiêm insulin không cần kim tiêm trong giờ ăn.”

Sự chấp thuận này mở rộng phạm vi sử dụng Afrezza ra ngoài đối tượng người lớn, giới thiệu một lựa chọn insulin dùng trong bữa ăn mới cho bệnh nhi và người chăm sóc. Sự chấp thuận của FDA được hỗ trợ bởi kết quả từ thử nghiệm lâm sàng quan trọng INHALE-1, cùng với dữ liệu bổ sung về an toàn, hiệu quả và thời gian tiếp xúc lâu dài từ các nghiên cứu đánh giá insulin dạng hít trong hai thập kỷ phát triển vừa qua.

“Trong hơn một thế kỷ qua, liệu pháp insulin cho trẻ em mắc bệnh tiểu đường chủ yếu là tiêm nhiều mũi mỗi ngày,” Michael Castagna, PharmD, Giám đốc điều hành của MannKind Corporation cho biết. “Trẻ em và gia đình của các em xứng đáng có những lựa chọn điều trị mới phù hợp với thực tế cuộc sống hàng ngày. Afrezza cho phép dùng thuốc ngay lúc ăn, không cần lên kế hoạch trước bữa ăn, biến nó thành một lựa chọn thiết thực cho các bữa ăn và bữa ăn nhẹ không theo kế hoạch. Người sáng lập của chúng tôi, Al Mann, hẳn sẽ tự hào về sự tận tâm và tinh thần làm việc nhóm đã giúp mang lại sự đổi mới đột phá này cho trẻ em và gia đình.”

“Đối với các gia đình nuôi dạy con mắc bệnh tiểu đường, mỗi ngày đều bị chi phối bởi các quyết định điều trị – và những quyết định đó mang tính cá nhân sâu sắc,” ông Jeff Hitchcock, Người sáng lập, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của tổ chức Children With Diabetes, cho biết. “Sau khi tự mình trải qua những lựa chọn đó cho con mình, tôi hiểu rằng những gì hiệu quả với đứa trẻ này có thể không hiệu quả với đứa trẻ khác, và các bậc cha mẹ hiểu điều này hơn ai hết. Việc phê duyệt Afrezza để sử dụng cho trẻ em là một bước tiến quan trọng đối với trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh tiểu đường, và đối với các gia đình luôn hỗ trợ, bảo vệ và chăm sóc các em mỗi ngày. Nó bổ sung một lựa chọn mới quan trọng vào bộ công cụ điều trị tiểu đường và báo hiệu sự tiến bộ liên tục hướng tới việc chăm sóc cá nhân hóa hơn cho trẻ em và thanh thiếu niên.”

Nguồn: American Society of Clinical Oncology (ASCO), tại trang web: https://www.drugs.com/news.html

B. BÁO CÁO ADR TẠI TTYT GÒ QUAO THÁNG 05/2026

Trong tháng 05/2026 không ghi nhận trường hợp xảy ra phản ứng có hại của thuốc (ADR).